En agosto de 2025, o Centro para a Avaliación de Medicamentos (CDE) da Administración Nacional de Produtos Médicos (NMPA) outorgou oficialmente a Designación de Terapia Innovadora a Ina-cel, unha nova terapia celular CAR-T dirixida por CD19 desenvolvida de forma independente por Juventas, para o tratamento de pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B r/r) recidivante ou refractaria.
Na actualidade, aínda hai moitos ensaios clínicos de novas tecnoloxías anticanceríxenas en China buscando pacientes. Para consultas sobre novos fármacos e tecnoloxías, pode contactar co Departamento Internacional do Hospital Oncológico da Rexión Sur de Pequín.
Número de teléfono: 4008803716
ID de WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
O inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) é un produto de células T do receptor de antíxeno quimérico (CAR) específico de CD19, que presenta un scFv CD19 derivado do clon HI19α e un dominio coestimulador 4-1BB/CD3-ζ, que foi aprobado na China para pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda B recidivante ou refractaria (LLA-B r/r) en novembro de 2023.
O/AReunión anual da ASCO de 2025 informe o estudo multicéntrico e non intervencionista no mundo real (NCT06450067) para avaliar Inati-cel en pacientes adultos con LLA-B. Entre o 20 de novembro de 2023 e o 13 de novembro de 2024, 62 pacientes recibiron Inati-cel e foron avaliables. A mediana de idade foi de 37,5 (rango, 14-76) anos, con 13 pacientes de idade ≥60 anos. No cribado, 16 casos recaeron despois dun transplante de células nai hematopoéticas (HSCT), 4 casos foron refractarios primarios e máis do 70 % dos pacientes presentaban anomalías xenéticas de alto risco. A dose mediana de infusión foi de 0,60 (rango: 0,46-0,9) × 108 células CAR-T vivas.
Resultados: Os datos do 30 de decembro de 2024, cunha mediana de seguimento de 3,8 meses (rango: 0,5–12,4 meses), o 89,5 % acadaron unha ORR negativa para a ERM despois de Inati-cel en pacientes r/r, incluíndo 31 con RC e 3 con RCi (táboa 1). En nove pacientes con ERM positiva no momento da selección, a taxa de negatividade da ERM alcanzou o 100 % despois de Inati-cel. Despois de Inati-cel, 26 pacientes tiveron resultados de ERM detectados por q-PCR e o 92,3 % obtiveron resultados negativos. Despois de acadar a RC/RCi, 4 pacientes sometéronse posteriormente a un alo-HSCT en remisión. A mediana de DOR, OS e RFS non se alcanzou con e sen censurar os pacientes no alo-HSCT posterior. Entre os pacientes avaliables, as taxas de RFS e DOR a 1 ano foron do 76,2 % e do 74,1 %, respectivamente. Sete pacientes experimentaron recaídas, incluíndo 3 recaídas CD19+, 2 recaídas CD19- e 2 cun estado CD19 incerto. Cómpre sinalar que, en 6 casos de enfermidade extramedular, 4 casos foron efectivos, pero 2 casos recaeron nos 3 meses posteriores a Inati-cel. Todos os pacientes que recibiron a infusión de Inati-cel estaban vivos, agás un falecemento por progresión da enfermidade. Os eventos adversos (AA) máis comúns de especial interese foron a síndrome de liberación de citocinas (SCR) e a síndrome de neurotoxicidade asociada ás células efectoras inmunitarias (ICANS). O cincuenta e un por cento dos pacientes desenvolveron SCR, pero a SCR de grao 3 ou superior e a ICANS só se produciron no 3,2 % e no 1,6 % dos pacientes, respectivamente; todos os pacientes recuperáronse sen secuelas, sen mortes relacionadas cos AA.
O uso de Inati-cel no mundo real demostra unha alta taxa de resposta orzamentaria (ORR) negativa para a enfermidade renal media (MRD) na leucemia de células B (LLA-B) en adultos. O perfil de seguridade foi manexable, cunha baixa incidencia de síndrome de refluxo biliar (CRS) de grao ≥3 e ICANS no contexto do mundo real. Presentaranse datos de seguimento máis a longo prazo.
Na actualidade, aínda hai moitos ensaios clínicos de novas tecnoloxías anticanceríxenas en China buscando pacientes. Para consultas sobre novos fármacos e tecnoloxías, pode contactar co Departamento Internacional do Hospital Oncológico da Rexión Sur de Pequín.
Número de teléfono: 4008803716
ID de WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Data de publicación: 26 de agosto de 2025