O equecabtagene autoleucel (eque-cel), unha terapia con células T do receptor de antíxeno quimérico (CAR) dirixida a antíxenos de maduración de células B derivada totalmente de humanos, demostrou potencial para o tratamento do mieloma múltiple recaído ou refractario (R/RMM).
O 30 de xuño de 2023, a Administración Nacional de Produtos Médicos (NMPA) da China aprobou a Solicitude de Novo Medicamento (NDA) para FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), a primeira terapia de células T do receptor de antíxeno quimérico (CAR) contra o antíxeno de maduración de células B (BCMA) totalmente humana do mundo para o tratamento de R/RMM que recibiron ≥3 liñas de terapias previas que contiñan polo menos un inhibidor do proteasoma e un axente inmunomodulador.
O 7 de novembro de 2024, IASO Biotherapeutics anunciou que os resultados do estudo clínico de fase 1b/2 FUMANBA-1 da súa terapia CAR-T anti-BCMA totalmente humana, Equecabtagene Autoleucel (nome comercial: Fucaso™), para o tratamento de R/RMM, foron publicados na revista médica líder JAMA Oncology. O estudo avaliou a eficacia e a seguridade de Equecabtagene Autoleucel en pacientes con R/RMM que recibiran previamente ≥3 liñas de terapias anteriores. Os resultados demostraron que Equecabtagene Autoleucel logrou unha alta taxa de resposta global e unha remisión duradeira nos pacientes, cun perfil de seguridade favorable.
FUMANBA-1 é un estudo clínico de fase 1b/2, de rexistro e aberto, dun só grupo, realizado en 14 centros chineses para avaliar a eficacia e a seguridade de Equecabtagene Autoleucel en pacientes con R/RMM que recibiran ≥3 liñas de terapias previas. O ensaio recrutou pacientes con R/RMM que recibiran previamente polo menos tres liñas de terapia, incluíndo réximes de quimioterapia baseados en inhibidores do proteasoma e axentes inmunomoduladores, e que tiveran progresión da enfermidade na súa última liña de terapia. Os pacientes que recibiran previamente terapia CAR-T con BCMA tamén eran elixibles para o rexistro.
ResultadosDos 103 pacientes que recibiron unha infusión de eque-cel, 55 (53,4 %) eran homes e a mediana (rango) de idade foi de 58 (39-70) anos. Nun seguimento medio (rango) de 13,8 (0,4-27,2) meses, en termos de eficacia, entre os 101 pacientes avaliables, a taxa de resposta global (ORR) foi do 96,0 % (97/101) e a taxa de resposta completa estrita/resposta completa (sCR/CR) foi do 74,3 % (75/101). Entre os 89 pacientes sen terapia CAR-T previa, a ORR foi do 98,9 % (88/89) e a taxa sCR/CR foi do 78,7 % (70/89). Nestes 101 pacientes, a mediana do tempo ata a resposta foi de 16 días (rango: 11-179), mentres que a mediana da duración da resposta (DOR) e a mediana da supervivencia libre de progresión (SLP) aínda non se alcanzaran. A taxa de SLP aos 12 meses foi do 78,8 % (IC do 95 %: 68,6-86,0). Ademais, o 95 % (96/101) dos pacientes alcanzaron a negatividade da enfermidade residual mínima (ERM), cunha mediana de tempo ata a negatividade da ERM de 15 días (rango: 14-186). Todos os pacientes con RCs/RC alcanzaron a negatividade da ERM e non se alcanzara a mediana da duración da negatividade da ERM.
Conclusións e relevanciaNeste ensaio, eque-cel produciu respostas temperás, profundas e duradeiras en pacientes con R/RMM fortemente pretratado cun perfil de seguridade manexable. Os pacientes con terapia previa con células T CAR tamén se beneficiaron de eque-cel.
Na actualidade, hai moitos outros ensaios clínicos CAR-T en China e están a buscar pacientes. Para consultas sobre novos fármacos e tecnoloxías, pode contactar co Departamento Internacional do Hospital Oncológico da Rexión Sur de Pequín.
Número de teléfono: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referencias
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://gl.iasobio.com/info.php?id=224
3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://gl.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Data de publicación: 13 de novembro de 2024