O 7 de agosto, o Centro de Avaliación de Medicamentos (CDE) da Administración Nacional de Produtos Médicos (NMPA) anunciou que se propuxo a inclusión da inxección de PA3-17 na designación de terapia innovadora, destinada ao tratamento de pacientes adultos con leucemia/linfoma linfoblástica aguda de células T recidivante/refractaria (LLA-T/LBL r/r).
Na actualidade, aínda hai moitos ensaios clínicos de novas tecnoloxías anticanceríxenas en China buscando pacientes. Para consultas sobre novos fármacos e tecnoloxías, pode contactar co Departamento Internacional do Hospital Oncológico da Rexión Sur de Pequín.
Número de teléfono: 4008803716
ID de WeChat: 17801183037
Correo electrónico:myimmnet@163.com
Os pacientes con leucemia/linfoma linfoblástica T recidivante/refractario (LLA-T/LBL r/r) maniféstanse clinicamente por unha rápida progresión da enfermidade, un prognóstico desfavorable e a falta de opcións terapéuticas. Actualmente, só a FDA aprobou a Nailabine en 2005 para o tratamento de pacientes con LLA-T/LBL que non responderon a polo menos dous réximes de quimioterapia ou que recaeron despois do tratamento, cunha taxa de resposta obiectiva (ORR) do 31 % e unha RC do 23 %. Polo tanto, existe unha necesidade urxente de desenvolver outras modalidades eficaces. Ademais da súa expresión en células T e NK normais e da ausencia de expresión noutras células dos tecidos, o CD7 exprésase en gran medida nas células LLA-T/LBL. Polo tanto, o CD7 considérase un obxectivo potencial para o desenvolvemento da terapia CAR-T para a LLA-T/LBL. Non obstante, o reto é evitar o fratricidio causado pola expresión de CD7 nas células T. Os investigadores desenvolveron unha inxección de células CAR-T baseada en nanoanticorpos CD7, denominada inxección PA3-17, bloqueando a expresión da molécula CD7 na superficie das células T mediante un bloqueador da expresión da proteína anti-CD7 (PEBL).
Os datos de seguimento a longo prazo do ensaio clínico de fase I da inxección de PA3-17 para o tratamento da leucemia/linfoma linfoblástica aguda de células T recidivante/refractaria (LLA-T/LBL R/R) presentáronse na conferencia académica de autoridade internacional EHA 2025.
O 19 de febreiro de 2025, había un total de 13 pacientes inscritos (3 pacientes nos grupos de doses 1, 2 e 3, e 4 pacientes no grupo RP2D), todos os cales recibiron unha única infusión de PA3-17 e completaron unha avaliación das toxicidades limitantes da dose (DLT) de 28 días. A RP2D estableceuse en 2×10⁶ CAR-T/kg en función da farmacocinética, a seguridade e a eficacia máis alá desta dose. Non se produciron DLT e non se alcanzou a dose máxima tolerada (MTD). A incidencia da síndrome de liberación de citocinas (CRS) foi do 84,6 % (G3: 23,1 %, sen G4), mentres que a síndrome de neurotoxicidade asociada ás células efectoras inmunitarias (ICANS) limitouse a G1-2 (15,4 %). Os datos de eficacia mostraron que a mellor taxa de resposta obxectiva (ORR) foi do 84,6 % (11/13) e o 76,9 % (10/13) acadou a remisión completa/remisión completa con recuperación incompleta da conta (CR/CRi). Sorprendentemente, o 69,2 % (9/13, 8 pacientes con CR) mantiveron a resposta aos 3 meses, cun 50,0 % (4/8) mantendo a CR ≥15 meses despois da infusión sen transplante de células nai (TCF) posterior, e dous deles aínda tiñan células CAR-T detectables aos 21 meses. Cabe destacar que un paciente fortemente pretratado [transplante de células nai hematopoéticas (TCPH) previo, enfermidade voluminosa ≥7 cm] alcanzou a CR no día 28 e un segundo TCPH aos 6 meses.
A inxección de PA3-17 demostrou unha boa tolerabilidade, unha actividade clínica profunda e sostida en pacientes con LLA-T/LBL r/r fortemente pretratados, cun 50 % dos pacientes con CR que permaneceron libres de supervivencia ou/e progresión ao ano.
Na actualidade, aínda hai moitos ensaios clínicos de novas tecnoloxías anticanceríxenas en China buscando pacientes. Para consultas sobre novos fármacos e tecnoloxías, pode contactar co Departamento Internacional do Hospital Oncológico da Rexión Sur de Pequín.
Número de teléfono: 4008803716
ID de WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Data de publicación: 13 de agosto de 2025